Los códigos éticos y legales que rigen la práctica médica también se aplican a los ensayos clínicos. Además, la mayor parte de la investigación clínica está regulada a nivel federal, con medidas de seguridad integradas para proteger a los participantes.

El ensayo sigue un protocolo controlado minuciosamente: un plan del ensayo en el que se detalla qué harán los investigadores en el ensayo. A medida que el ensayo clínico progresa, los investigadores informarán cualquier evento inesperado que se produzca durante el ensayo a varias agencias gubernamentales y juntas de ética, quienes a su vez decidirán si el ensayo debe continuar o no. Los nombres de las personas se mantendrán confidenciales y no se mencionarán en estos informes.