Los códigos éticos y legales que rigen la práctica médica también se aplican a los estudios clínicos. Además, la mayoría de las investigaciones clínicas están reguladas a nivel federal con salvaguardas integradas para proteger a los participantes.

El estudio sigue un protocolo controlado cuidadosamente: un plan del estudio que detalla lo que los investigadores harán en el estudio. A medida que avance un estudio clínico, los investigadores informarán de cualquier acontecimiento inesperado del estudio a varias agencias gubernamentales y comités de ética, que, a su vez, decidirán si el estudio debe continuar o no. Los nombres de las personas permanecerán confidenciales y no se mencionarán en estos informes.